バイオテクノロジー株まとめ：FGEN、研究失敗、BMY医薬品のラベル拡大などで引き下げ

今週はバイオテクノロジー分野にとって忙しい週であり、重要な規制やパイプラインの更新が数多く行われました。 このうち、フィブロジェン株式会社 。 FGENはデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する第III相試験が失敗に終わり、注目を集めた。

フィブロジェンの研究は失敗に終わる ：背景に全身性コルチコステロイドを投与されているDMDの外来患者の治療を目的としたパムレヴルマブの後期LELANTOS-2試験が失敗したと同社が発表した後、フィブロジェンの株価は下落した。 この研究は、ノーススター外来評価のベースラインから52週目までの合計スコアの変化という主要評価項目を満たしていませんでした。候補者は全体的に安全で、中等度の治療中に発生した有害事象はあったものの、研究全体の忍容性は全体的に良好でした。

パムレブルマブは、FibroGen の潜在的なファーストインクラスの結合組織増殖因子阻害剤抗体です。 第 III 相 LELANTOS-2 研究には、6 歳から 12 歳までの歩行可能な DMD の少年 73 人が登録されました。 現在、FibroGen は、プログラムの次のステップを決定するために、事前に指定された他のエンドポイントを含む、LELANTOS-2 研究からのデータ全体の評価に取り組んでいます。 研究の完全な結果は、今後開催される医学会議で発表される予定です。

Outlook、規制アップデートで急落: の株式アウトルック・セラピューティクス社 。 OTLKは、パイプライン候補ONS-5010に対する同社の生物製剤ライセンス申請（BLA）に対してFDAが完全回答書（CRL）を発行したと発表したことを受けて急落した。 BLAは滲出性加齢黄斑変性症（滲出性AMD）の治療薬候補の承認を求めている。 ONS-5010 は、滲出型 AMD およびその他の網膜疾患を治療するための硝子体内注射剤として開発中のベバシズマブ (商品名アバスチン) の治験用眼科製剤です。 FDAは、2023年8月29日を当初目標日として滲出性AMDを治療するためのOutlook TherapeuticsのONS-5010に関するBLA申請を受理した。この申請は、Outlook Therapeuticsの滲出性AMD臨床プログラムによってサポートされている。このプログラムは、NORSE ONE、NORSE ONE、ノース2とノース3。

FDAは、NORSE TWO研究が安全性と有効性のエンドポイントを満たしていたにもかかわらず、いくつかのCMCの問題、承認前の製造検査での公開観察、および実質的な証拠の欠如により、規制当局がこの審査サイクル中にBLAを承認できなかったことを認めた。

BMYからの最新情報:ブリストル・マイヤーズ スクイブ BMYは、FDAがReblozyl（luspatercept-aamt）の表示拡大を承認したと発表した。 この薬は現在、定期的な赤血球（RBC）検査を必要とする可能性がある超低リスクから中リスクの骨髄異形成症候群（MDS）の成人患者における、赤血球生成刺激薬の使用歴のない（ESA未投与）貧血の治療薬として承認されています。輸血。 したがって、Reblozyl は、より幅広い患者の治療の初期段階で慢性貧血に対処するために使用できるようになりました。

低リスクMDS患者に対する貧血の第一選択治療におけるこの薬剤の適応拡大は、後期COMMANDS試験の肯定的な中間結果に基づいており、レブロジルは同時赤血球輸血非依存性とヘモグロビン増加の優れた有効性を実証した。リング鉄芽細胞の状態に関係なく、ESA であるエポエチン アルファに。

この薬は米国ではすでに、定期的な赤血球輸血を必要とするベータサラセミアの成人患者の貧血治療に適応されている。 また、環鉄芽球を伴う超低リスクから中リスクのMDS、または環を伴う骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍を有する成人患者において、赤血球生成刺激薬が効かず、8週間にわたって2つ以上のRBC単位を必要とする貧血の治療薬としても承認されている。鉄芽細胞と血小板増加症。

同時に、BMYは、症候性閉塞性肥大型心筋症の成人患者を対象に、ファーストインクラスの心筋ミオシン阻害剤であるCamzyos（マヴァカムテン）を評価する2つの第III相試験からの新たな長期追跡結果を発表した。 VALOR-HCM LTE (56 週間) の結果は、より長期の追跡調査により、Camzyos が 56 週間の時点で侵襲的中隔縮小療法の適格性を引き続き低下させることを示しました。